Pheburane - natriumfenylbutyrat

Vad är Pheburane - natriumfenylbutyrat och vad används det för?

Pheburane är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen natriumfenylbutyrat. Det används för att behandla patienter med störningar i samband med karbamidcykeln.Dessa patienter kan inte eliminera kväverester från kroppen eftersom de saknar några enzymer som normalt finns i levern. I kroppen finns kväverester i form av ammoniak som är giftig när den ackumuleras, särskilt för hjärnan.Feburan används hos patienter som saknar ett eller flera av följande enzymer: karbamylfosfatsyntetas, ornitintranscarbamylas eller argininosuccinatsyntetas. Det kan användas till patienter med följande former av sjukdomen:

• "tidig debut" -sjukdom hos patienter som visar en fullständig brist på ett eller flera av dessa enzymer under de första månaderna av livet;
• Senstartad sjukdom hos patienter som visar en partiell brist på ett eller flera av dessa enzymer efter en månads ålder och har haft höga nivåer av ammoniak som påverkade hjärnaktiviteten.

Pheburane är en hybridmedicin. Det betyder att det liknar ett "referensmedicin" som innehåller samma aktiva substans, men Pheburane -korn är tillgängliga med lägre styrka och innehåller olika hjälpämnen (inaktiva ingredienser) för att dölja den aktiva substansens obehagliga smak. Referensmedicin för Pheburane är Ammonaps.

Hur används Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Pheburane finns i granulat (483 mg / g). Det kan endast erhållas med recept; behandlingen bör övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med ureacykelrubbningar. Pheburane måste paras med en lågprotein diet för att minska kväveintaget. Den dagliga dosen Pheburane justeras individuellt för varje patient och beror på patientens kost, längd och vikt. Regelbundna blodprov är nödvändiga för att bestämma den exakta dagliga dosen. Den dagliga dosen Pheburane ska delas upp i identiska mängder och ges till varje måltid. Granulatet kan sprinklas på mat omedelbart före sväljning eller sättas i munnen och omedelbart sväljas med en drink. Pheburane kan vara en långvarig behandling. Varaktighet om inte patienten har en framgångsrik levertransplantation.

Hur fungerar Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Varje protein bär kväve till kroppen; kvävet omvandlas sedan till ammoniak. Patienter med ureacykelrubbningar kan inte eliminera ammoniak från kroppen, så det kan nå höga nivåer, vilket kan orsaka allvarliga problem, inklusive funktionshinder, hjärnskada och död. Den aktiva substansen i Pheburane, natriumfenylbutyrat, omvandlas i kroppen till ett ämne som kallas fenylacetat. Fenylacetat kombineras med aminosyran glutamin, som innehåller kväve, för att bilda ett ämne som kan elimineras från kroppen genom njurarna, vilket gör att kvävehalten i kroppen minskar, vilket minskar ammoniakhalten.

Hur har Pheburane - natriumfenylbutyrat studerats?

Patientstudier har begränsats till bevis för att Pheburane är bioekvivalent med referensläkemedlet Ammonaps. Två läkemedel är bioekvivalenta när de producerar samma nivåer av den aktiva substansen i kroppen.

Vilka är fördelarna och riskerna med Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Eftersom Pheburane är ett hybridläkemedel som är bioekvivalent med referensmedicinen antas fördelarna och riskerna vara desamma som referensmedicinen.

Varför har Pheburane - natriumfenylbutyrat godkänts?

Byråns kommitté för humanläkemedel (CHMP) drog slutsatsen att Pheburane har visat sig ha jämförbar kvalitet och vara bioekvivalent med Ammonaps. Därför ansåg CHMP att fördelarna, som i fallet med Ammonaps, är större än de identifierade risker och rekommenderas att godkänna användningen av Pheburane i EU.

Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Säkerhetsinformation har lagts till i produktresumén och bipacksedeln för Pheburane, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska följa.

Mer information om Pheburane - natriumfenylbutyrat

Den 31 juli 2013 utfärdade Europeiska kommissionen ett "godkännande för försäljning" för Pheburane, giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om Pheburane -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 08-2013.

Informationen om Pheburane - sodium phenylbutyrate som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.