Vad är Cerdelga - eliglustat och vad används det för?
Cerdelga är ett läkemedel som är indicerat för långtidsbehandling av vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1. Gauchers sjukdom är en sällsynt ärftlig sjukdom där en brist på ett enzym som kallas glukocerebrosidas (även kallad beta-glukosidasyra) observeras. normala förhållanden metaboliserar ett fett som kallas glukosylceramid (eller glukocerebroside). I frånvaro av enzymet avsätts fett i kroppen, vanligtvis i levern, mjälten och benen. De typiska symtomen på sjukdomen resulterar i: anemi (lågt antal röda blodkroppar), trötthet, tendens till blåmärken och blödningar, utvidgning av mjälte och lever, benvärk och frakturer. Cerdelga används till patienter med Gauchers sjukdom typ 1, vilket är den form som normalt påverkar lever, mjälte och ben. Det används hos personer som metaboliserar det i normal takt (dvs. i så kallade "mellanliggande" eller "omfattande" metaboliserare) eller i en långsammare takt ("långsam metaboliserare"). Eftersom antalet patienter med Gauchers sjukdom är lågt anses sjukdomen vara ”sällsynt” och Cerdelga betecknades som ”särläkemedel” (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 4 december 2007. Cerdelga innehåller den aktiva substansen eliglustat.
Hur används Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga finns i kapselform (84 mg) som ska tas i munnen. Läkemedlet kan endast fås på recept och behandlingen bör startas och övervakas av en läkare med erfarenhet av hantering av Gauchers sjukdom. Innan behandling med Cerdelga påbörjas bör ett test utföras för att avgöra hur snabbt läkemedlet metaboliseras i patienternas kroppar (dvs för att avgöra om de är dåliga, mellanliggande eller omfattande metaboliserare). Läkemedlet får inte ges till patienter som metaboliserar det. i mycket hög takt (så kallade "ultrasnabba metaboliserare") eller till personer vars förmåga att metabolisera läkemedlet inte är känd eller hos vilken ämnesomsättningen inte har bestämts i ett specifikt test. Den rekommenderade dosen Cerdelga är en kapsel två gånger dagligen hos patienter med "metabolisk aktivitet inom det normala intervallet" (mellanliggande eller omfattande metaboliserare). Hos patienter vars kropp metaboliserar läkemedlet långsamt (dåliga metaboliserare) är den rekommenderade dosen en kapsel en gång om dagen. Mer information finns i bipacksedeln.
Hur fungerar Cerdelga - eliglustat?
Den aktiva substansen i Cerdelga, eliglustat, verkar genom att blockera verkan av ett enzym som är involverat i produktionen av glukosylceramid. Eftersom ackumuleringen av detta fettämne i organ som mjälte, lever och ben är ansvarig för symtomen på typ 1 Gauchers sjukdom , minskar dess produktion hjälper till att begränsa dess ackumulering i dessa organ, som därför fungerar bättre.
Vilken nytta har Cerdelga - eliglustat visat under studierna?
Cerdelga visade sig vara effektivt vid behandling av Gauchers sjukdom i två huvudstudier.I den första studien, som huvudsakligen tittade på minskningen av mjälten, deltog 40 tidigare obehandlade patienter med Gauchersjukdom typ 1. behandlade med eliglustat hade en genomsnittlig minskning av mjältstorleken på 28% jämfört med 2% -ökningen som ses hos patienter som behandlats med placebo (en dummy -behandling) nio månader efter behandlingen. Patienter som behandlats med Cerdelga visade också förbättring av andra tecken på sjukdomen, inklusive en minskning av leverstorleken och en ökning av hemoglobinnivåerna (proteinet i röda blodkroppar som transporterar syre runt kroppen). Cerdelgas effekt demonstrerades också i en annan studie som omfattade 160 patienter med typ 1 Gauchersjukdom som tidigare hade behandlats med frånvarande enzymersättningsterapi och vars sjukdomssymtom var under Vissa patienter behandlades med Cerdelga, medan andra behandlades med enzymersättningsterapi. Denna studie visade att efter ett års behandling förblev sjukdomen stabil hos 85% av patienterna som behandlades med Cerdelga jämförde 94% av patienterna som fortsatte enzymersättningsterapi.
Vilken risk är förknippad med Cerdelga - eliglustat?
Den vanligaste biverkningen med Cerdelga (som kan drabba fler än 1 av 10 personer) är diarré, som drabbar cirka 6 av 100 patienter. De flesta biverkningarna är milda och övergående. För en fullständig lista över biverkningar som upptäcks med Cerdelga, se förpackningen folder. Cerdelga får inte tas i kombination med vissa läkemedel som kan störa kroppens förmåga att bryta ner det, eftersom denna störning kan påverka blodnivåerna i Cerdelga. För fullständig lista över restriktioner, se bipacksedeln.
Varför har Cerdelga - eliglustat godkänts?
Byråns kommitté för läkemedel för mänskligt bruk (CHMP) beslutade att fördelarna med Cerdelga är större än riskerna och rekommenderade att den godkändes för användning i EU. Cerdelga har visat sig vara effektivt för att förbättra symtomen på sjukdomen. majoriteten av tidigare obehandlade patienter med typ 1 Gauchersjukdom, liksom för att bibehålla en stabil sjukdom hos de flesta patienter som tidigare behandlats med enzymersättningsterapi, men en minoritet av patienterna (cirka 15%) som är patienter som bytte från enzymersättningsterapi till Cerdelga svarade inte optimalt efter ett års behandling.Andra behandlingsalternativ bör övervägas för dessa patienter.Sjukdomsprogression bör övervakas regelbundet hos alla patienter som byter från behandling.Cerdelga -ersättningsenzym Angående säkerhet, även om biverkningar var av mestadels mild och övergående, rekommenderade CHMP ytterligare undersökning av läkemedlets långsiktiga säkerhet.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker och effektiv användning av Cerdelga - eliglustat?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att säkerställa att Cerdelga används så säkert som möjligt. Baserat på denna plan har säkerhetsinformation lagts till i produktresumén och bipacksedeln för Cerdelga, inklusive lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska följa. Dessutom kommer företaget som marknadsför Cerdelga att förse läkare och patienter med utbildningsmaterial för att säkerställa att endast personer med Gauchers sjukdom av typ 1 behandlas med Cerdelga och att läkemedlet inte används i kombination med andra läkemedel som väsentligt kan förändra deras blodnivåer. Alla patienter som får Cerdelga får ett varningskort. Företaget kommer också att föra ett register över patienter som behandlats med Cerdelga för att bedöma läkemedlets långsiktiga säkerhet. Ytterligare information finns i sammanfattningen av riskhanteringsplanen.
Mer information om Cerdelga - eliglustat
Den 19 januari 2015 beviljade EU -kommissionen ett "godkännande för försäljning" för Cerdelga, giltigt i hela Europeiska unionen. För mer information om Cerdelga -terapi, läs bipacksedeln (ingår i EPAR) eller kontakta din läkare eller apotekspersonal. Sammanfattningen av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Cerdelga finns på kemikaliemyndighetens webbplats: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Informationen om Cerdelga - eliglustat som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
