Vad är Diacomit?
Diacomit är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen stiripentol. Den finns i kapslar eller i dospåsar innehållande (250 och 500 mg). Påsarna innehåller ett pulver som används för att göra en oral suspension (en vätska som innehåller fasta partiklar).
Vad används Diacomit till?
Diacomit är ett antiepileptiskt läkemedel. Det är indicerat för barn med en mycket sällsynt form av epilepsi som kallas "svår myoklonisk epilepsi från" barndomen "(EMSI), även känd som Dravet syndrom. Denna typ av epilepsi påverkar små barn. Diacomit är indicerat som tilläggsbehandling. Till clobazam och valproat (andra antiepileptika) vid behandling av tonisk-kloniska anfall (de allvarligaste kramperna, där medvetslöshet uppstår) som inte kan kontrolleras tillräckligt med clobazam och valproat.
Eftersom antalet patienter med EMSI är lågt anses sjukdomen vara ”sällsynt” och Diacomit betecknades som ”särläkemedel” (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 5 december 2001.
Läkemedlet kan endast fås på recept.
Hur används Diacomit?
Diakomitbehandling ska endast administreras under noggrann övervakning av en läkare med erfarenhet av diagnos och hantering av spädbarn och barnepilepsi (barnläkare eller barnneurolog). Den normala dosen är 50 mg / kg kroppsvikt. Uppdelad i två eller tre doser under hela Behandlingen börjar vanligtvis med en reducerad dos av läkemedlet, som gradvis ökas till den rekommenderade dosen under tre dagar. Efter påbörjad behandling med Diacomit kan det vara nödvändigt att minska dosen clobazam. Normalt behöver dosen valproat inte justeras.
De viktigaste studierna med Diacomit utfördes på barn över tre år. Beslutet om användning av Diacomit till barn under tre år måste fattas individuellt, efter behov: det vill säga läkemedlet kan endast ges till yngre barn om diagnosen EMSI har bekräftats.
Diacomit ska tas med mat, men inte med mjölk eller mejeriprodukter, kolsyrade drycker, fruktjuicer eller livsmedel och drycker som innehåller koffein eller teofyllin (ett ämne som till exempel finns i svart och grönt te).
Hur fungerar Diacomit?
Verkningssättet för den aktiva substansen i Diacomit, stiripentol, som ett antiepileptiskt läkemedel är ännu inte helt känt.Det är möjligt att det fungerar genom att öka aktiviteten hos andra antiepileptika genom att minska deras ämnesomsättning i levern. Det är också möjligt att det ökar nivåerna av en "signalsubstans" som kallas gamma-aminosmörsyra (GABA) i utrymmena mellan nervceller i hjärnan. Neurotransmittorer är ämnen i kroppen som överför signaler från en nervcell till en annan.
Hur har Diacomit studerats?
Effekterna av Diacomit testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
De två huvudstudierna med Diacomit omfattade 65 barn och ungdomar mellan tre och 18 år. Studierna jämförde effekten av Diacomit i kapslar eller dospåsar med placebo (en dummy-behandling) hos dessa patienter som ett tillägg till befintliga behandlingar med clobazam och valproat. Det huvudsakliga effektmåttet var antalet patienter som var "reaktiva" till behandling. En patient definierades som "reaktiv" om antalet anfall under den andra behandlingsmånaden hade minskat med minst 50% jämfört med det i månaden före behandlingsstart.
Vilken nytta har Diacomit visat under studierna?
Antalet patienter som reagerade på Diacomit var högre än hos patienter som behandlats med placebo. I den första studien reagerade 71% av patienterna som tog Diacomit på behandling (15 av 21), jämfört med 5% i placebogruppen (1 av 20). Liknande resultat sågs också i den andra studien med 67% av patienterna som reagerade på Diacomit (8 av 12), jämfört med 9% i placebogruppen (1 av 9). Det är dock oklart om denna effekt beror på Diacomit eller de ökade nivåerna av de andra antiepileptika.
Vilken risk är förknippad med Diacomit?
De vanligaste biverkningarna som ses med Diacomit (fler än 1 av 10 patienter) är anorexi (aptitlöshet), viktminskning, sömnlöshet, somnolens, ataxi (oförmåga att samordna muskelrörelser), hypotoni (muskelsvaghet) och dystoni (muskler) . En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Diacomit finns i bipacksedeln.
Diacomit får inte användas till personer som är överkänsliga (allergiska) mot stiripentol eller något annat innehållsämne. Det ska inte heller användas till patienter som tidigare har haft psykos (allvarligt psykiskt tillstånd som innebär en förändrad verklighet) och med vanföreställningar (psykiskt tillstånd som kännetecknas av förvirring, spänning, rastlöshet och hallucinationer). Särskild försiktighet bör iakttas när Diacomit administreras samtidigt med andra läkemedel. För fullständig lista över dessa läkemedel, se bipacksedeln.
Varför har Diacomit godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) drog slutsatsen att Diacomit har visat sig vara effektivt vid behandling av EMSI, även om antalet studier är litet och deras varaktighet kortare än det som kommittén förutspått. Kommittén beslutade att Diacomit fördelarna är större än riskerna för användning i kombination med clobazam och valproat vid kompletterande behandling av eldfasta generaliserade tonisk-kloniska anfall hos patienter med svår myoklonisk epilepsi hos barn, EMSI (eller Dravet syndrom) där anfall inte kontrolleras tillräckligt med clobazam och valproat , och kommittén rekommenderade därför att Diacomit skulle godkännas för försäljning.
Diacomit har fått "villkorligt godkännande". Detta innebär att ytterligare data om läkemedlet väntas. Varje år kommer Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) att granska all ny information som blir tillgänglig och vid behov uppdatera denna sammanfattning.
Vilken information väntar fortfarande på Diacomit?
Företaget som tillverkar Diacomit kommer att genomföra en studie som jämför Diacomit med clobazam, som tilläggsterapi vid den pågående behandlingen av patienter vars symptom inte är tillräckligt kontrollerade med clobazam och valproat.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker användning av Diacomit?
Företaget som tillverkar Diacomit kommer att övervaka läkemedlets effekter på magen och tarmarna och på tillväxthastigheten, särskilt om det tas samtidigt med valproat. Det kommer också att titta på effekterna av att ta Diacomit tillsammans med andra läkemedel. Risken för långvarig behandling problem som påverkar hjärnan och nervsystemet.
Annan information om Diacomit:
Den 4 januari 2007 beviljade EU -kommissionen Biocodex ett "godkännande för försäljning" för Diacomit, giltigt i hela Europeiska unionen.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Diacomit klicka här.
För hela versionen av Diacomits EPAR klicka här.
Senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 12-2008.
Informationen om Diacomit - stiripentolo som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
