Läkemedel för behandling av segelcellanemi

Definition

Sickelcellanemi är en ärftlig form av anemi där antalet erytrocyter som cirkulerar i blodet är så lågt att det inte garanterar adekvat syretransport genom hela kroppen. Det kallas "sicklecell" på grund av den speciella strukturella formen av rött blod celler: dessa celler är inte avrundade, bikonkava och elastiska, utan får en skärd form, tenderar att aggregera och är sköra och kantiga.

Orsaker

Orsaken som utlöser sicklecellanemi ligger i en genetisk mutation på genen som är ansvarig för produktionen av hemoglobin, därför är den inte associerad med varken matbrist (t.ex. järnbristanemi) eller infektioner (t.ex. perniciös anemi, som kan bero på magförolämpningar av "H. Pilory). Sickelcellanemi är en autosomal recessiv sjukdom.

Symtom

Smärta, huvudvärk och andnings- och synproblem är symtomen som kännetecknar sicklecellanemi; mer exakt uppfattas smärtan ofta i rygg, mage, bröst och ben, och kan vara av varierande karaktär, varar några minuter eller vara i timmar eller dagar. Andningssvårigheter sammanfaller ofta med sportaktiviteter, men kan också uppstå under vila. Sickelcellanemi ökar risken för infektioner.

Informationen om Sickle Cell Anemia - droger för behandling av sicklecellanemi är inte avsedd att ersätta det direkta förhållandet mellan en sjukvårdspersonal och en patient. Rådfråga alltid din läkare och / eller specialist innan du använder Sickle Cell Anemia - Drugs for the Treatment of Sickle cellanemi.

Mediciner

Tyvärr finns det inget läkemedel som kan säkerställa fullständig återhämtning från sicklecellanemi, men vissa läkemedel kan lindra smärta och förhindra komplikationer i samband med sjukdomen.
Benmärgstransplantation, å andra sidan, är det enda terapeutiska alternativet som definitivt löser sicklecellanemi, även om detta medicinska förfarande är extremt komplicerat och innebär allvarliga risker, inklusive dödsfall. Det bör dock understrykas att det är mycket svårt att hitta en kompatibel givare.
Blodtransfusioner och syretillskott är ytterligare terapeutiska förfaranden som är användbara för att lindra de smärtsamma symtomen som följer med sicklecellanemi.

Följande är de läkemedelsklasser som används mest vid behandling mot sicklecellanemi och några exempel på farmakologiska specialiteter; det är upp till läkaren att välja den lämpligaste aktiva ingrediensen och dosen för patienten, baserat på sjukdomens svårighetsgrad , patientens tillstånd och hans svar på behandlingen:

Antibiotika: vi har sett att sicklecellanemi ökar risken för att drabbas av infektioner; därför kan patienter som drabbas av det genomföra förebyggande antibiotikabehandling. Särskilt:

Penicillin G eller bensylpenicillin (t.ex. Benzyl B, Benzyl P): kan ges till spädbarn så tidigt som två månader efter födseln; administrering av detta antibiotikum rekommenderas alltid upp till 5 år för att förhindra lunginflammation och andra farligare infektioner, särskilt för barn. Dosen måste alltid fastställas av läkaren; indikativt är den rekommenderade dosen för att förebygga streptokockinfektioner att ta 1-5 miljoner enheter intravenöst (laddningsdos), även flera gånger under dagen.

Smärtstillande (NSAID och kortikosteroider): eftersom smärta är nästan konstant hos alla patienter med sicklecellanemi är administrering av smärtstillande medel (som inte hjälper till att bekämpa den utlösande orsaken) ett mycket viktigt hjälpmedel för att lindra symtomen.

Vaccination: eftersom anemi gynnar infektioner, särskilt för drabbade barn, rekommenderas vaccination genom vaccination. Rådfråga din läkare.

Ureaderivat (hydroxyurea): läkemedlet används i allmänhet inom det onkologiska området; Emellertid behandlas vissa sicklecellpatienter med denna aktiva ingrediens, både för att det lindrar smärtan i samband med sjukdomen och för att det minskar behovet av blodtransfusioner. Läkemedlet fungerar genom att stimulera produktionen av fetalt hemoglobin (en typ av hemoglobin hos nyfödda som kan förhindra utvecklingen av säckceller).

Hydroxyurea (t.ex. Onco-carbide): dosen av detta läkemedel för sicklecellanemi är att ta 15 mg / kg en gång om dagen. Det är möjligt att öka dosen med 5 mg / kg / dag var tredje månad, upp till ett maximalt 35 mg / kg / dag. Hydroxyurea kan endast användas vid allvarlig sicklecellanemi och akuta smärtsamma kriser; använd inte under långa perioder, eftersom det verkar gynna leukemi eller andra cancerformer.

Bronkodilatatorer: sicklecellanemi åtföljs ofta av mer eller mindre intensiva andningssvårigheter (t.ex. astma), som kan kontrolleras med bronkodilaterande läkemedel.

Ipratropiumbromid (t.ex. Atem, Breva): läkemedlet är tillgängligt i formuleringar som endast består av den aktiva ingrediensen eller i samband med beta2-agonistläkemedel. Med aerosol, upprepa 2 inhalationer (36 mcg) 4 gånger per dag (överstiga inte 12 inhalationer per dag). Alternativt kan du ta en endos 500 mg injektionsflaska (nebuliserad lösning), 3-4 gånger om dagen. Läkemedlet är indicerat för att behandla astma och allvarliga andningssvårigheter som utlöses av sicklecellanemi.
Isoetarin: tillhör klassen bronkdilaterande läkemedel, säkerställer isoetarin en avslappnande verkan på bronkiala glatta muskler.
Teofyllin (t.ex. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofyllin är ett xantinläkemedel som används i terapi för att minska bronkokonstriktorstimulansen även vid sjukdomscellanemi. Läkemedlet tas vid en laddningsdos på 5 mg / kg. Rådfråga din läkare.

Integration av folsyra, vitamin E och zink: vid seglcellanemi verkar administrering av vitamin B9 och zink vara särskilt lämplig:

Folsyra (t.ex. Folina, Fertifol, Folidex): finns både som mjuka kapslar med 5 mg aktiv ingrediens (ska tas 1-3 gånger om dagen), och som en lösning för injektion av 15 mg folsyra (tas en gång en dag, intramuskulärt). Vitamin B9 kan förhindra förändringar och skador på blodkärlen, vilket är möjligt i samband med sicklecellanemi.
E -vitamin (t.ex. Sursum, Ephynal, Rigentex): E -vitamin, antioxidant par excellence, minskar oxidativ stress inuti de röda blodkropparna hos patienter som lider av sicklecellsjukdom och talassemi. Generellt rekommenderas det att ta en dos aktiv. Lika till 200 enheter (10 ml), oralt (oral flytande formulering), en gång om dagen.
Zink (t.ex. Zincometil, Ektogan, ZMA): ta indikativt 50 mg aktiv ingrediens tre gånger om dagen. Tillskottet av zink gör det möjligt att minska frekvensen av smärtsamma kriser i samband med sicklecellanemi.

Farmakologiska förväntningar och förhoppningar för framtiden: för närvarande är sicklecellanemi inte botbar, men forskare hoppas och nya behandlingar testas:

Kväveoxidtillskott: genom att minska de röda blodkropparnas viskositet och skapa en utvidgning av blodkärlen kan kväveoxid förhindra sammanslagning av sickleceller
Genterapi: Att introducera en frisk gen i benmärgen (ansvarig för att producera fetalt hemoglobin) kan återbalansera den fysiologiska hemoglobinnivån.
Deaktivering av den defekta genen: med tanke på att "sicklecellanemi orsakas av en" förändring av en gen kan inaktivering av densamma vara en lösningsstrategi.
Innovativa läkemedel för behandling av sicklecellanemi, som syftar till att öka syntesen av fetalt hemoglobin, användbart för att förhindra bildning av sickleceller.