Vad är Soliris?
Soliris är ett koncentrat till en infusionsvätska, lösning. Innehåller den aktiva ingrediensen eculizumab.
Vad används Soliris till?
Soliris är indicerat för behandling av patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), en sällsynt, livshotande genetisk sjukdom som gör att röda blodkroppar lyseras (förstörs) för snabbt. Konsekvenserna är anemi (minskning av antalet röda blodkroppar), trombos (bildning av blodproppar i blodkärlen) och mörk urin.
Eftersom antalet patienter med PNH är lågt anses sjukdomen vara "sällsynt" och Soliris betecknades som "särläkemedel" (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 17 oktober 2003.
Läkemedlet kan endast fås på recept.
Hur används Soliris?
Soliris måste administreras av en vårdpersonal, t.ex. en läkare eller sjuksköterska, under överinseende av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med blodsjukdomar.
Behandling med Soliris består av en infusion (dropp i en ven) på 600 mg produkt i 25-45 minuter en gång i veckan, följt av en dos på 900 mg under den femte veckan. Därefter bör dosen hållas vid 900 mg, ges ungefär varannan vecka. Minst två veckor innan behandling med Soliris påbörjas bör alla patienter vaccineras mot hjärnhinneinflammation orsakad av bakterien. Neisseria meningitidis och måste vaccineras i enlighet med gällande riktlinjer.
Patienter som får Soliris måste få ett särskilt kort som förklarar symtomen på vissa typer av infektioner, med varning för att omedelbart söka läkarvård om sådana symtom uppstår.
Hur fungerar Soliris?
Den aktiva substansen i Soliris, eculizumab, är en monoklonal antikropp. En monoklonal antikropp är en antikropp (en typ av protein) utformad för att känna igen och fästa vid en specifik struktur (antigenet) i kroppen. Eculizumab har utformats för att binda till komplement till protein C5, en del av kroppens försvarssystem som kallas "komplement." I PNH har patienter en defekt i CD59 -proteinet på ytan av röda blodkroppar, vilket normalt förhindrar komplement från att attackera cellerna . Som en konsekvens av denna defekt förstör komplement röda blodkroppar. Genom att blockera komplementproteinet C5 förhindrar eculizumab att komplement attackerar celler, minskar celllys och lindrar sjukdomssymtom.
Hur har Soliris studerats?
Effekterna av Soliris testades först i experimentella modeller innan de studerades hos människor.
Soliris studerades i en huvudstudie med 88 vuxna med PNH som hade fått minst fyra transfusioner för anemi föregående år. Soliris jämfördes med placebo (en dummy -behandling). De viktigaste måtten på effektivitet var antalet patienter, patienter vars nivåer av hemoglobin (ett protein som finns i röda blodkroppar) förblev över den individuella målnivån och antalet transfusioner av röda blodkroppar som krävs under de första 26 veckorna av behandlingen.
Vilken nytta har Soliris visat under studierna?
Soliris var effektivare än placebo för att förbättra PNH -symtom. I huvudstudien hade 49% av patienterna (21 av 43) som behandlades med Soliris stabila hemoglobinnivåer och behövde i genomsnitt inte transfusioner. I jämförelse var ingen av de 44 patienter som tog placebo hade stabila hemoglobinnivåer och de behövde i genomsnitt 10 transfusioner.
Vilken risk är förknippad med Soliris?
Den vanligaste biverkningen med Soliris (förekommer hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk. För en fullständig lista över biverkningar som rapporterats med Soliris, se bipacksedeln.
Soliris får inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot eculizumab, musproteiner eller något av de andra ämnena, eller som har eller misstänks ha ärvt komplementbrister. På grund av den ökade risken för hjärnhinneinflammation ska Soliris inte ges till personer som är infekterade med Neisseria meningitidis eller som inte har vaccinerats mot denna bakterie.
Varför har Soliris godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att Soliris fördelar är större än riskerna för behandling av patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), men noterade att bevisen till förmån för Soliris är begränsade till individer. tidigare genomgått blodtransfusioner. Kommittén rekommenderade att Soliris skulle godkännas för försäljning.
Vilka åtgärder vidtas för att säkerställa en säker användning av Soliris?
Soliris -företaget kommer överens om detaljerna i ett system i varje medlemsstat som säkerställer att läkemedlet distribueras först efter att ha verifierat att patienten har vaccinerats korrekt. Det kommer också att ge förskrivare och patienter information om läkemedlets säkerhet och verifiera att förskrivare använder det säkert.
Mer information om Soliris
Den 20 juni 2007 beviljade Europeiska kommissionen Alexion Europe SAS ett "marknadsföringstillstånd" för Soliris, giltigt i hela Europeiska unionen.
För en sammanfattning av yttrandet från kommittén för särläkemedel för Soliris klicka här.
För den fullständiga versionen av Soliris EPAR klicka här.
Senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 04-2009
Informationen om Soliris - eculizumab som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
