Vad är Replagal?
Replagal är en infusionslösning som innehåller den aktiva substansen agalsidas alfa.
Vad används Replagal till?
Replagal används för att behandla patienter med Fabrys sjukdom, ett sällsynt ärftligt tillstånd.
Patienter som lider av denna sjukdom har brist på enzymet alfa-galaktosidas A. Detta enzym bryter normalt ner lipiden globotriaosylceramid (Gb3). Om detta enzym saknas kan Gb3 inte brytas ned och ackumuleras i celler, till exempel i dessa celler ... njure.
Patienter med Fabrys sjukdom kan ha ett brett spektrum av symtom, inklusive allvarliga sjukdomar, såsom njursvikt, hjärtproblem och stroke.
Eftersom antalet patienter med Fabrys sjukdom är lågt anses denna sjukdom vara "sällsynt" och Replagal utsågs till "särläkemedel" (ett läkemedel som används för att behandla sällsynta sjukdomar) den 8 augusti 2000.
Läkemedlet kan endast fås på recept.
Hur används Replagal?
Replagal måste administreras under överinseende av en läkare som specialiserat sig på behandling av Fabrys sjukdom eller andra ärftliga metabola sjukdomar. Det ges som en intravenös infusion av 0,2 mg / kg kroppsvikt i 40 minuter varannan vecka.Effekten av Replagal som ges till barn har undersökts i vissa studier och det har därför föreslagits att Replagal kan användas till barn från 7 till 18 år i samma dos. Patienter som har allvarliga njurproblem har ett lägre svar på behandlingen. Replagal är avsett för långvarig användning.
Hur fungerar Replagal?
Replagal är enzymersättningsterapi, som är en terapi som ger patienterna det enzym de saknar. Replagal är avsett att ersätta det humana enzymet alfa-galaktosidas A, som personer med Fabrys sjukdom saknar. Den aktiva substansen i Replagal, agalsidas alfa, är en kopia av det humana enzymet som produceras med en metod som kallas 'rekombinant DNA -teknik': enzymet skapas av en cell som har tagit emot en gen (DNA) som gör det i stånd att producera enzymet . Detta ersättningsenzym främjar nedbrytning av Gb3 och förhindrar att det ackumuleras i cellerna.
Hur har Replagal studerats?
Replagal har studerats i två kliniska studier med totalt 40 manliga patienter. Replagal jämfördes med placebo (en dummy -behandling); i en studie uppmättes dess effekt på smärta, medan i en annan studie undersöktes dess effekt på eliminering av Gb3 från vänstra kammaren (myokard). En studie på 15 kvinnliga patienter (bärare) genomfördes också.
Replagal har också studerats hos 24 barn mellan 6 och ett halvt till 18 år.
Vilken nytta har Replagal visat under studierna?
Efter 6 månaders behandling reducerade Replagal signifikant smärta hos de behandlade patienterna jämfört med dem som fick placebo (en dummy -behandling). Replagal producerade en genomsnittlig minskning av vänster kammarmassa med 11,5 g, medan patienter som behandlades med placebo upplevde en ökning med 21,8 g. Dessa resultat indikerar att symtomen på sjukdomen förbättras eller att sjukdomen förblir stabil. Hos kvinnor var effekterna jämförbara med resultaten som ses hos män. Barn som fick 6 månaders behandling med Replagal visade inte en ökning av hjärtmassan och Gb3 -nivåerna i blodet hade minskat.
Vilken risk är förknippad med Replagal?
De vanligaste biverkningarna (som ses hos fler än en av tio patienter under studierna) orsakas av infusionen snarare än själva medicinen.Detta är främst frossa, huvudvärk, illamående, pyrexi (feber), rodnad i ansiktet och trötthet ( trötthet), som i allmänhet inte är allvarliga. Andra mycket vanliga biverkningar inkluderar smärta och obehag. Biverkningar som rapporteras hos barn liknar de som ses hos vuxna. För en fullständig lista över biverkningar som rapporterats med Replagal, se bipacksedeln .
Patienter som tar Replagal kan utveckla antikroppar (proteiner som produceras som en reaktion mot Replagal, vilket kan försämra behandlingen).
Replagal får inte användas till personer som kan vara överkänsliga (allergiska) mot agalsidas alfa eller andra ingredienser i läkemedlet.
Varför har Replagal godkänts?
Kommittén för humanläkemedel (CHMP) beslutade att behandling med Replagal kan ge kliniska fördelar på lång sikt för patienter med Fabrys sjukdom. CHMP beslutade att fördelarna med Replagal är större än riskerna och rekommenderade att det skulle ges ett godkännande för försäljning av läkemedlet.
Replagal har godkänts "i undantagsfall" eftersom det, eftersom det används för att behandla en sällsynt sjukdom, inte har varit möjligt att få mer detaljerad information om läkemedlet. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) granskar ny tillgänglig information årligen och denna sammanfattning kommer att uppdateras vid behov.
Vilken information väntar fortfarande på för Replagal?
Företaget som tillverkar Replagal kommer att genomföra ytterligare studier av läkemedlet, främst för att få resultat från 5 års behandling, andra doser, underhållsdoser och studier på barn.
Mer information om Replagal
Den 3 augusti 2001 beviljade Europeiska kommissionen TKT Europe AB ett "Marketing Authorization" för Replagal, giltigt i hela Europeiska unionen. "Marketing Authorization" förnyades den 3 augusti 2006. För Replagals registrering av föräldralös status, klicka här.
För den fullständiga versionen av Replagals EPAR, klicka här.
Senaste uppdateringen av denna sammanfattning: 02-2007
Informationen om Replagal - Agalsidase alfa som publiceras på denna sida kan vara inaktuell eller ofullständig. För korrekt användning av denna information, se sidan Ansvarsfriskrivning och användbar information.
